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原文链接：重型血友病A儿童患者预防治疗与按需治疗的关节预后研究
研究目的：
了解隔日预防性输注FVIII 是否比出血时按需输注更加有效地预防关节损害。
患者纳入标准 :
– 重型血友病A （FVIII浓度< 2%)
– 年龄<30个月
– ≤2处关节出血,关节状态正常(初始关节)
随机、开放性对照研究：
– 预防治疗组：25IU/kg，隔日输注
– 按需分次给药组（即按需治疗组）：出血后立即给药，总量80IU/kg，分3次输注，连续数日
研究终点 :
– 主要终点：6岁时MRI和X线检查证实入选关节（踝，膝，肘关节）的结构完整
– 次要终点：关节和其他部位出血次数，输注次数， FVIII总用量
– 同时评价：关节物理检查和治疗依从性
研究结果：
6岁时MRI检查患者关节损害比例
由图可见，预防治疗组关节损害发生率显著低于按需治疗组
预防治疗组与按需治疗组关节损害的相对危险性（RR）
MRI:
• P = 0.002
• RR 6.1 (1.5-24.4)
• 预防治疗组关节损害的危险性降低 83%
X-线:
• RR 5.2 (0.65-41.5)
MRI与X线结果一致
不同年龄患者每人每月发生关节及非关节出血的平均例数
• 按需治疗组关节和非关节出血发生率随时间推移而增加
• 预防治疗组出血发生率较低
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